[비즈한국] 去年受实习医生集体辞职等因素影响，韩国药品临床试验执行数量与市场占有率双双下滑。但在各类药品中，“基因治疗药物”是唯一实现增长的领域。按药效分类来看，“内分泌系统”领域较前一年大幅增长40%，也引起了关注。
“基因治疗药物”临床试验翻倍增长
据韩国食品医药品安全处与国家临床试验支持财团统计，去年全球临床试验执行次数为4667次，较前一年增长4.4%；然而，韩国的临床试验执行次数与市场占有率均有所下降，以3.46%的市占率排名全球第6。从排名来看，美国、中国、澳大利亚、西班牙、德国分列前五。韩国在2022年排名第5（3.75%），2023年排名第4（4.04%）。
具体来看，去年共开展了747项临床试验（研究者发起83项，制药公司发起664项）。制药公司发起的临床试验由制药公司、CRO（合同研究组织）等委托方为开发药品而实施；而研究者发起的临床试验则由研究者在无外部委托的情况下，主要出于学术研究目的进行，具有重要的公益功能。韩国“研究者发起临床试验”的比重一直偏低，且近年来呈持续下降趋势。去年该类试验的数量和比重（83项，11.1%）均已降至2020年（188项，23.5%）的一半以下。
按药品种类来看，“基因治疗药物”的表现尤为突出。近5年来的临床试验比重统计显示，化学合成药占62.2%，生物药品占35.4%，生药（中药）制剂占2.2%。生物药品可细分为基因重组、生物制剂、细胞治疗药物和基因治疗药物，其中“基因重组”临床试验占比最高。值得关注的是，“基因治疗药物”是去年唯一实现增长的类别。基因治疗药物的临床试验数量此前每年仅在10项左右，但去年达到了22项，较前一年（11项）实现翻倍。
基因治疗药物是通过将异常遗传物质替换为正常物质，以治疗或预防遗传性疾病的药物。其原理是将治疗基因注入患者细胞内，优点在于能精准向目标细胞传递基因。不过，由于成本高昂，其研发进展一直较为缓慢。但近期随着相关监管规定的完善，基因治疗药物在多个国家再次受到关注。据再生医疗振兴财团报告显示，近年来美国FDA批准的新药中，基因治疗药物占比已达10%，且2020年后的增幅更为明显。去年，韩国国会通过了修改后的《尖端再生生物法》，旨在扩大基因治疗药物研发的临床研究对象。
抗癌药物稳居首位，受糖尿病及肥胖症治疗需求推动，“内分泌系统”临床试验增加40%
从药效分类来看，“抗癌”领域始终保持绝对领先地位。纵观近5年的统计，抗癌领域占比始终保持在三分之一左右，稳居第一，随后是内分泌系统和心血管系统。虽然受去年临床试验审批总数下降影响，抗癌领域审批数量有所减少，但内分泌系统领域却同比猛增40.24%。按年度统计，2020年至2024年的数量分别为64项、62项、92项、82项和115项。
“内分泌系统”负责分泌及产生激素，以调节体内多种器官的活性并维持稳态。内分泌系统疾病包括糖尿病、甲状腺疾病、骨质疏松症、垂体疾病等。内分泌系统疾病也是导致肥胖的主要原因之一，与肥胖关系密切。随着近年来各国对肥胖症治疗药物关注度的提高，内分泌系统药物的需求似乎也随之增长。
据药品综合信息系统临床试验信息显示，去年国内外主要制药公司纷纷开展了内分泌系统疾病的临床试验。诺和诺德（Novo Nordisk）获得了针对2型糖尿病的临床试验批准，韩国礼来（Eli Lilly Korea）获批开展针对糖尿病主要并发症——周围神经病变的2期临床试验。赛尔群（Celltrion）068270和大熊制药（Daewoong Pharmaceutical）069620也分别针对2型糖尿病及伴有糖尿病肾病的2型糖尿病药物，启动了3期临床试验的受试者招募工作。