[비즈한국] 在新药研发领域，人工智能（AI）的应用已成为必然趋势。AI正被广泛用于药物候选物筛选、临床试验设计等环节。以AI为基础的香港生物科技公司英科智能（Insilico Medicine）曾表示，通过在全流程中应用AI技术，仅用46天便确定了候选药物，并仅耗时30个月使候选药物进入临床试验阶段。
2款全流程AI研发候选药物进入临床2期
据市场调研机构MarketsandMarkets统计，全球AI药物研发市场规模在2023年已达9.027亿美元（约合1.3万亿韩元），年均增长率为40.2%。预计到2028年，该规模将达到48.936亿美元（约合7万亿韩元）。从AI技术类别来看，AI药物研发市场依次由机器学习、自然语言处理、情境感知处理与计算以及其他技术构成；从治疗领域来看，肿瘤学、传染病、神经学、心血管疾病、免疫学、代谢疾病及其他治疗领域的市场规模居前。具体而言，预计到2028年，肿瘤学领域规模将达19.47亿美元（约合2.7万亿韩元），传染病领域将达10.94亿美元（约合1.5万亿韩元）。
AI新药研发企业从21世纪后期开始涌现，此后多以AI企业与制药公司合作，或制药公司内部组建AI专职部门等形式开展业务。据韩国保健产业振兴院统计，仅去年一年就发生了18起与新药研发相关的联合研究及合作。近期，英科智能、美国Recursion等公司实现了显著成果，其通过全流程AI（end-to-end AI）开发的候选药物已进入临床2期。此外，包括韩国专注肌肉疾病（如肌肉减少症）研发的OncoCross在内，共有4家公司的候选药物处于临床1期阶段。
AI应用下的临床成功率高于行业平均水平
在新药研发中引入AI的原因很简单，即为了缩短研发周期和降低成本。新药研发过程包括：△靶点识别 △先导化合物筛选与优化 △临床前试验 △临床试验阶段。目前，AI并非完全替代特定环节，而是起到辅助作用。现阶段主要用于识别药物候选物和设计临床试验。英科智能曾披露，通过利用AI，候选药物挖掘过程缩短至46天，候选药物进入临床试验仅需30个月，研发成本缩减至原来的1/10，时间缩短至原来的1/3。通常，从候选药物获批上市需要10至12年，耗资约3万亿韩元。
数据显示，利用AI开发的药物成功率更高。根据Madura KP Jayatunga研究团队发表的论文，过去10年间，有75种通过AI发现的药物进入临床试验，其中在肿瘤学领域，约50%的临床1期和2期药物是通过AI发现的。针对临床试验成功率的初步分析显示，截至2023年12月，有24种药物完成了临床1期试验，其中21种获得成功；临床2期试验中，10种药物完成了测试，其中4种成功。研究团队在论文中指出：“临床1期和2期的成功率分别达到80~90%和40%，这与40~65%和30~40%的行业平均水平相比，处于持平或更高水平。”
韩国企业也在积极利用AI。JW中外制药001060于去年启动了基于AI的新药研发集成平台“JWave”（JW AI-powered Versatile drug Exploration）。JWave是整合了该公司原有的大数据AI药物系统“JWELRY”和“CLOVER”的平台。该平台可利用约500种细胞株、类器官（Organoid）以及各类疾病动物模型的基因组信息进行学习。大熊制药069620于去年开发了可应用于新药候选物筛选初步阶段的“AIVS（AI based Virtual Screening）”和AI新药研发门户“DAISY（Daewoong AI System）”。通过DAISY，研究人员可以进行ADMET（药物的吸收、分布、代谢、排泄及毒性）研究，从而评估候选物的药物特性。