[비즈한국] ABL Bio公司研发的胆管癌治疗药物 ABL001（Tovesemig）在美国的获批进程出现了变数。美国食品药品监督管理局（FDA）在受理其获批申请前，建议进行额外的临床试验以证明其生存获益。其全球开发合作伙伴Compass Therapeutics坚持认为，仅凭现有的临床结果即可申请获批，并计划与FDA进行进一步协商。
ABL Bio代表李尚勋于29日在首尔冠岳区首尔大学好岩教授会馆出席“SNU-BioDay 2026”前与记者会面，谈及ABL001未来的FDA获批策略时表示：“合作伙伴方表示将重新整理资料，预计在11月左右提交获批申请资料并与FDA进行讨论，因此还需要观察后续结果。”
FDA要求证明生存获益……Compass拟用现有数据再次协商
本月22日，Compass表示，根据与FDA的讨论结果，FDA建议在提交ABL001生物制品许可申请（BLA）之前，需额外开展临床试验以证明其生存获益。
对此，Compass认为，考虑到现有的2/3期临床结果以及胆管癌患者尚未被满足的医疗需求，在提交BLA前无需进行新的临床试验。该公司决定在继续准备BLA提交工作的同时，与FDA进行进一步协商。
ABL001是ABL Bio研发的一种同时靶向VEGF-A和DLL4的双特异性抗体。2018年11月，ABL Bio将ABL001的全球权益（韩国除外）以总额5.95亿美元的价格授权给美国Trigger Therapeutics，签约金为500万美元。随后，随着Trigger Therapeutics被Compass Therapeutics收购，相关权益转让至Compass。
该临床试验在美国进行，旨在针对既往接受过治疗的晚期胆管癌患者，比较ABL001联合紫杉醇疗法与紫杉醇单药疗法的效果。
最终分析显示，ABL001联合组的客观缓解率（ORR）为18.0%，高于紫杉醇单药组的5.3%。中位无进展生存期（PFS）分别为4.7个月和2.6个月，显示出统计学上的显著差异。然而，总生存期（OS）因对照组患者交叉使用ABL001的比例较高而受到影响，未能获得统计学上的显著性。
业界普遍认为，FDA建议在提交BLA前进行额外临床试验，正是与上述OS结果有关。
李代表预测，Compass将基于目前掌握的临床数据与FDA重新协商。他表示：“Compass方面认为，凭借目前的数据，作为二线治疗药物的可能性和数据已经足够。在美国，也曾有过FDA最初提出异议，但在随后的会议中获批的案例。我想下一次与FDA的会议可能会有定论。”
不过，对于FDA的额外临床建议是否会导致实际开发进度延迟，李代表并未多言。关于获批进度是否延迟的可能性，李代表解释称：“目前还不确定。因为是合作伙伴公司直接与FDA进行会议，我们只能间接听取内容，或通过发布的官方资料进行确认。”他补充道：“我们还需要再观察一下。现在说行还是不行都为时过早，毕竟在美国市场，FDA的意见至关重要。”
ABL001目前已被FDA授予快速通道和孤儿药资格。直至今年年初，Compass一直都在推进年内向FDA提交BLA的计划。
对于利用未公开信息嫌疑的调查表示“感到震惊”
ABL Bio最近还因涉及技术转让过程中的利用未公开信息嫌疑，正在接受金融当局的调查。由金融委员会、金融监督院、韩国交易所组成的打击股价操纵联合应对组，最近正在调查包括李尚勋代表在内的10多名ABL Bio职员。此前，联合应对组还对ABL Bio总部等进行了扣押搜查。虽然有传闻称李代表的家属也在调查范围内，但据了解，目前李代表的家属并未包含在调查对象中。
对于近期接受调查一事，李代表表现出了困惑。当被问及鉴于市场对ABL Bio期待颇高，目前的情况是否令人震惊时，李代表表示：“确实令人震惊。我正尽全力期待事情能顺利解决”，并未多做评价。
当被问及是否有计划就利用未公开信息嫌疑改善内部信息管理和控制系统时，李代表表示：“我认为外部控制做得非常好”，但并未提及具体的改进措施。
ABL Bio凭借接连与全球制药公司达成大规模技术转让成果，在韩国生物医药界备受瞩目。未来ABL001的开发日程取决于与FDA后续协商的结果，而公司的不确定性则预计将随着金融当局的调查结果逐渐明朗。