[BizHanKook] “为什么将这种疾病作为首要目标？有见过该领域的临床医生吗？”
这是AIMS BioScience代表Han Seung-hoon向委托进行新药开发咨询的制药生物企业提出的问题。他表示，一些企业仅因为市场规模大就将特定疾病定为开发目标，却无法提供为何比其他适应症或患者群体更优先的客观依据。Han代表诊断认为，尽管韩国制药生物企业的非临床及临床数据生产能力有所提升，但在将其转化为实际治疗价值和商业化策略方面仍然不足。
AIMS BioScience是柳韩洋行（Ildong Pharmaceutical）集团旗下的新药开发咨询企业。公司提供从设定目标产品特性（TPP）到制定非临床及临床开发计划、试验设计及数据分析等方面的支持。
Han代表在6日于首尔江南区朝鲜酒店举行的“2026 J&P Medi Connect”活动上，询问与会者韩国的新药开发能力是否比过去有所提高。几乎没有人举手，但在问到“产生数据的能力是否变强了”时，很多人举手响应。他提出这个问题是为了强调：获取数据的能力与将其开发为市场所需药物的能力是两码事。
Han代表在活动后接受记者采访时解释说，这种差异从新药开发初期就已经显现。有时，从基础研究中得出的候选药物在未经过充分验证其医学及商业价值的情况下就进入了开发阶段。他指出，必须将基于研究者兴趣的基础研究与开发实际患者所需的药物过程区分开来。
Han代表表示：“即便不到业务开发阶段，在准备针对患者的临床一期试验时，就已经可以确认其价值了。至少需要让人信服它能比现有治疗方案提供更好的价值，医生才会让自己的患者参加这项试验。”
特别是针对患者的早期临床试验，其治疗效果和风险存在很大的不确定性。如果无法解释相较于现有治疗药物的优势，就很难说服医疗团队让患者参加临床试验，未来也难以向监管机构或考虑技术引进的全球药企证明开发的合理性。
Han代表说：“想当然地认为该进入某种适应症，但实际上那往往并非最佳切入点的情况不胜枚举。”AIMS BioScience在实际咨询过程中，曾有通过分析候选药物的特性、竞争药物及市场环境，重新设计开发策略，从而变更客户初期切入适应症的案例。这是先在相对容易获得临床依据的适应症上进行开发，随后再扩大到其他适应症的方式。
然而，在整个开发过程中做出这种判断并不容易。Han代表指出，国内制药生物行业有一种倾向，即比起验证候选药物的竞争力，更专注于新药临床试验申请（IND）获批或进入临床二期等开发阶段的进展。受企业文化、政府研究课题评估方式以及投资者要求的影响，进入下一阶段本身被视为一种“成果”，导致合理的终止开发变得困难。
因此，他认为可能会出现比起获取必要的科学依据，更专注于填补试验项目的弊端。他解释称，如果投入巨额资金进行临床试验，却无法展现出比竞争药物更具优势的论据，那么在技术转让市场上也将失去吸引力。Han代表强调，需要根据每一阶段获取的数据，制定能够客观决定是否继续开发的基准。
正因如此，从新药开发初期就把握患者和医疗团队的未满足医疗需求至关重要。他解释道，必须先问自己“医疗现场的患者和医生真正感到匮乏和需要的是什么？”，在把握现有治疗药物在效果、安全性、用药便捷性等方面需要改进之处后，才能设定能够解决这些问题的药物目标产品特性。
他认为政府层面的支持也是必要的。Han代表建议构建综合各国未满足医疗需求、患者特性、竞争药物和市场环境的数据库。他强调：“即便是国内最大的制药公司，也很难独立获取此类数据库。”他主张应支持国内企业找到适合其候选药物的开发目标和进入市场。
他还对国内企业优先考虑进入美国或欧洲市场的惯例提出了质疑。Han代表强调，必须对“为什么非得在美国开发？”这个问题给出明确的依据。由于药物的商业价值并不一定只在美国或欧洲产生，因此应根据候选药物的特性和实际患者需求，灵活调整开发国家和市场进入策略。
他主张政府研究经费也应以明确的开发目标和商业化可能性为基准分配，而不是看课题数量或临床进展。即应筛选出符合目标产品特性的候选药物进行重点支持，同时分阶段审查科学依据，并有权决定终止开发。Han代表还提出了将全球市场信息、专业组织和资本相结合，将国家的新药开发支持体系像一家制药公司一样运营的方案。
对政府研发支持体系提出质疑的不仅仅是Han代表。科学技术政策研究院博士Choi Yoon-hee在5日举行的“韩国Next Engine：生物大革新，连接国家未来增长”联合论坛上，同样将“加强研发阶段间的联动”列为提升国内生物产业竞争力的关键任务。
Choi博士指出：“我想强调的关键词是系统竞争力和连接。”她指出，虽然政府对国内生物产业的投资已超过30年，但每次政权更迭，项目的连续性都无法得到保障，且评估一直停留在论文和专利数量上。她接着强调，为了让基础研究成果能后续转化为临床和商业化，应解决临床二、三期阶段的投资空白，并加强大企业与生物初创企业之间的合作。
Han代表也强调，要提升国内新药开发产业的竞争力，必须营造一种无论成功与否，都能将开发经验和专业性积累在产业内部的环境。他指出：“重要的是即便失败也能有所收获，一步一个脚印地改变系统和文化，积累专家的经验技术。知识和经验能够完整地留给人才，是我们唯一应追求的方向。”